得了渐冻症的史蒂芬·霍金
ALS病无有效疗法,以对症为主。
一、呼吸困难者,吸氧,必要时辅助呼吸。
二、吞咽困难者鼻饲或静脉高营养,维持营养及水电解质平衡。
三、神经营养药物:胞二磷胆碱250-500mg,肌生射液4ml,三磷酸腺苷20-40mg、碱性成纤维细胞生长因子(bFGF)1600u 、肌注1-2次/d,美络宁(三磷酸胞苷二钠)20mg肌注,1次/d。
四、安坦2mg 3次/d或妙钠50-100mg/d口服可减轻或改善上运动神经元损害引起的肌肉痉挛,肌张力增高。
五、并发症防治,防止关节强直挛缩坚持适当体育锻练和理疗。防止肺部感染。
基因疗法:
家族性肌萎缩侧索硬化症,英文简称为是罕见的,仅占运动神经细胞疾病病例的约5%,但却是无法治愈的,通常在发病后5年内导致瘫痪和死亡。
现在,在一个小鼠模型中,研究人员发现,涉及肌内注射一种表达vegf(脉管内皮生长因子)的病毒载体的基因疗法,可延缓运动神经细胞退化,使存活时间延长约30%。
这种类型的病毒载体可稳定一年以上,说明重复注射也许是不必要的,从而使得基因疗法成为这种慢性病的一种真正有希望的治疗方法。[1]